5 年临床试验确认,罕见病新药可使患者长期获益

来源:药明康德 / 作者: / 2017-05-17
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近日,美国亚力兄制药公司(Alexion)公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq(asfotase alfa)的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数据显示,在 13 岁以上青少年和成年患者中,Strensiq 治疗低磷酸酯酶症的快速获益能够维持 5 年之久。这是一项随机,开放标签,剂量范围的 2 期临床试验延期阶段的最终数据,进一步确认了之前的中期数据。数据发布于最近在奥地利举行的欧洲钙化协会(ECTS)会议上。

低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia, HPP)是一种罕见的遗传性新陈代谢疾病,由于组织非特异性碱性磷酸酶(tissue non-specific alkaline phosphatase, TNSALP)的基因突变引起,这种酶在骨骼的适当钙化中起关键作用。缺少 TNSALP 会造成患者体内的钙和磷代谢异常,导致骨骼和牙齿等组织中的钙化缺陷,使得骨骼组织发育不良,强度偏弱,易于出现骨折、肌肉萎缩、骨骼和关节疼痛等症状。低磷酸酯酶症是一种隐性遗传疾病,发病率约为十万分之一。婴幼儿患者的存活率很低,青少年和成年发病的患者运动功能严重受损,需要依靠助步车或轮椅。

Alexion 公司开发的 Strensiq 是一种创新型骨靶向酶替代疗法,它向患者提供组织非特异性碱性磷酸酶,治疗低磷酸酯酶症的根本病因。该药于 2015 年获美国 FDA 批准,是 FDA 批准用于治疗围产期 / 婴儿和青少年发作性低磷酸酯酶症的第一种药物。该药也在澳大利亚、欧盟、加拿大、以色列、日本、韩国和瑞士等多个国家和地区获批上市。

▲Strensiq 的作用原理(图片来源:www.strensiq.com)

此次公布的 5 年长期试验数据是前期一项为期 6 个月的 2 期临床试验的延续阶段。在 6 个月试验结束时,患者血液内的磷酸吡哆醛(PLP)和无机焦磷酸盐(PPi)的水平比试验前显著下降。PLP 和 PPi 是 TNSALP 酶的底物,也是 HPP 疾病活动性降低的生物标志物。共有 14 位患者完成了 5 年的试验,结果显示 PLP 和 PPi 水平下降可以维持 5 年之久。此外,六分钟步行测试、BOT- 2 跑步速度和敏捷度评分的结果也表明,患者的身体运动功能得到持续改善。此外,在 5 年长期试验中,Strensiq 展示了良好的安全性,没有严重的副作用。

主持这项长期试验的美国杜克大学(Duke University)教授 Priya Kishnani 博士表示:“这项 2 期试验的结果证明了 Strensiq 的长期疗效和安全性,减少了低磷酸酯酶症的青少年和成年患者的痛苦。HPP 患者可能遭受多处骨折、畸形、身材矮小、疼痛以及日常生活受限。”

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