辉瑞“赚”了!签约不到一周 Sangamo 血友病药物 SB-525 获快速通道认定

来源:新浪医药 / 作者:David / 2017-05-18
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5 月 16 日消息,Sangamo Therapeutics 公司用于治疗 A 型血友病的互补 DNA 基因疗法候选药物 SB-525 获得了美国 FDA 快速通道认定,而就在本月 10 号,美国制药巨头辉瑞公司刚刚宣布与 Sangamo 达成了一项总价值最高达 5 亿 4 千 5 百万美元的合作协议用于共同开发后者的 SB-525。

FDA 快速通道指定的目的是加快治疗重大或仍有临床需求的严重疾病的临床开发及审评过程。由制药企业主动申请(可以在药物研发的任何阶段),FDA 在收到申请后 6 个月内给出答复。对进入快速通道的药物,FDA 将进行早期介入,就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见,以达到让该产品在研发过程中少走弯路,加快整个研发过程的效果。同时,获得该项指定,在某些情况下相比标准审评,该指定可以让 FDA 更快地对注册申请做出审批决定。

SB-525 是一种重组腺病毒载体基因疗法,这种疗法将人凝血因子 VIII 互补 DNA 和合成肝脏特异性启动子递送到患者的肝脏细胞核。这种疗法被设计为通过一次输注就可以提供持续的凝血因子 VIII 蛋白的治疗性表达。 美国 FDA 已授予 SB-525 孤儿药地位,同时,Sangamo 公司已经获得了该药物的 IND 批准,并计划在本季度末启动用于成人血友病的临床 I /II 期研究,试验结果预计会在 2017 年或 2018 年初获得。

A 型血友病又叫先天性第 VIII 凝血因子缺乏症、经典血友病、抗血友病球蛋白缺乏症。是由于编码凝血因子 VIII 蛋白的 F8 基因的突变导致,而凝血因子 XIII 可以促进血液的凝固或停止血管损伤后的出血症状。根据疾控中心数据,在每 5000 名出生男性中就会有一位是血友病患者,美国共约有 20000 名遭受此病的患有此病的男性患者,而在全球范围内,A 型血友病患者总数超过 15 万例。

本次快速通道地位的授予,将让辉瑞公司在血友病疾病领域追赶 Biomarin 的步伐更近了一步。Biomarin 公司最近刚刚公布了在 A 型血友病领域的研究结果并正在全力推动其产品 BMN270 进入临床 2b 期研究。

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匿名 评论: 2小时前
吃脂肪真的会长膘吗?

我相信是严肃的文章。相信后按照这个去做一段时间。

真的有这种药上市了吗?患者到哪里医治

这题目取得,直接说让人类灭亡得了

是不是要多吃酸奶,使肠道菌群合理

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